开题报告内容
拟研究的问题:
小干扰RNA(siRNA) 是一种基因药物，它能选择性地靶向信使RNA，结合并诱导靶基因转录后基因沉默，从而有效地抑制目的基因的表达，这一性质为先天性遗传疾病和严重后天获得性疾病的治疗提供了一条富有前景的途径。但siRNA在体内不稳定，易被核酸酶降解，且有触发免疫反应的倾向，因此选择安全稳定的载体将其递送到靶组织靶细胞是实现基因治疗的前提。传统的病毒载体有着致突变和无法装载较大基因等缺点，因此人们开始致力于非病毒载体的研究。其中，阳离子聚合物易于合成与改性，且易与siRNA形成复合物，有着广阔的研究前景。然而，阳离子聚合物也存在着转染效率低、细胞毒性大等缺点，制约着其临床应用。本课题拟通过对阳离子聚合物进行氟化修饰达到提高基因转染能力,降低毒性的效果。
研究方法和内容：
本课题选取氟化修饰的生物还原性超支化阳离子聚合物RHB（reducible hyperbranched poly(amido amine))作为研究对象。RHB结构中含有二硫键，在细胞摄取后，二硫键被肿瘤细胞内高浓度的谷胱甘肽（GSH）剪断，基因得以释放,可作为siRNA载体用于基因治疗。通过对其进行氟化修饰，可达到提高基因转染能力,降低毒性的效果。
实验内容:
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